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Dr.
Andreas Goppelt Gentherapie
und Wundheilung Switch
Biotech AG, Neuried Die Sequenzierung des humanen Genoms
und die schnellen Fortschritte in der Entwicklung von Genexpressionstechniken
hat die Forscher erstmals in die Lage versetzt, die Pathomechanismen von Krankheiten
auf molekularer Ebene zu analysieren. Gentherapie ist der direkt daraus abgeleitete
Ansatz, dieses Wissen in Therapien umzusetzen. Obwohl die regulatorischen Hürden
hoch sind, gehen verschiedene Vorhersagen von einem Multimilliarden-Dollar-Markt
aus. Noch werden durch Gentherapie aber keine Umsätze erzielt. Die
Methoden des Gentransfers beinhalten zellbasierende Technologien, virale Vektoren
und Liposomen, die von Forschern nicht nur für Ex-vivo-Experimente, sondern
auch bereits in vivo für klinische Versuche eingesetzt werden. Haut ist ein
besonders attraktives Zielorgan für Gentherapie, da sie leicht zugänglich
ist. Wir haben einen "functional genomics"-Ansatz gewählt,
um neue Targets zur Behandlung kutaner Ulzera zu identifizieren. Die Screens basierten
auf der vergleichenden Analyse der Genexpression in Wundbiopsien gesunder Spender
und Patienten, die an chronischen Wunden leiden. Nach Analyse der zeitlichen und
räumlichen Expression der Genprodukte wurden die Zielgene im Tiermodell funktionell
validiert. Mittels biolistischem Gentransfer wurde eine transiente Überexpression
ausgewählter Zielgene in experimentell gesetzten Wunden erreicht, was die
Reepithelialisierungrate und die Bildung von Granulationsgewebe in der Wunde signifikant
erhöhte. Diese Ergebnisse zeigen, dass mit unserem Ansatz valide
Targets für eine Wirkstoffentwicklung gefunden wurden, die direkt für
die Behandlung schwer zu heilender Wunden eingesetzt werden können.
Dr. Andreas Goppelt |
Foto: GD Gesellschaft für Dermopharmazie |
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